לאחרונה, אסנטאג' פארמה הודיעה כי מעכב Bcl-2 הסלקטיבי החדש שלה, lisaftoclax (APG-2575), אושר על ידי המינהל הלאומי למוצרים רפואיים של סין (NMPA) לטיפול בחולים בוגרים עם לוקמיה לימפוציטית כרונית/לימפומה לימפוציטית קטנה (CLL/SLL) שקיבלו בעבר לפחות טיפול סיסטמי אחד, כולל מעכבי טירוזין קינאז של ברוטון (BTK). זה הופך את lisaftoclax למעכב Bcl-2 הראשון שמקבל אישור מותנה ורישיון שיווק לטיפול בחולים עם CLL/SLL בסין, ולמעכב Bcl-2 השני שאושר ברחבי העולם.
ליספטוקלאקס הוא מעכב סלקטיבי חדשני בעל מולקולות קטנות מסוג Bcl-2 הניתן דרך הפה, שפותח על ידי אסנטאג' פארמה לטיפול בחולים עם גידולים ממאירים על ידי חסימה סלקטיבית של החלבון האנטי-אפופטוטי Bcl-2 ובכך שחזור תהליך האפופטוזיס הרגיל בתאי סרטן. בניסויים קליניים, ליספטוקלאקס הראה פוטנציאל טיפולי רחב במגוון גידולים המטולוגיים ממאירים ובגידולים מוצקים, במיוחד ב-CLL/SLL, הן כטיפול יחיד והן בשילובים.
אישור זה מבוסס על תוצאות מחקר רישום מרכזי שלב II (APG2575CC201) שנועד להעריך את היעילות והבטיחות של טיפול יחיד בליספטוקלאקס בחולים עם CLL/SLL חוזר או עמיד, כאשר שיעור התגובה הכולל (ORR) הוא נקודת הסיום העיקרית. ליספטוקלאקס הראה יעילות משכנעת ו-ORR שעמד בנקודת הסיום שנקבעה מראש בחולים שטופלו בעבר במעכבי BTK ו/או אימונוכרימותרפיה. יתר על כן, ליספטוקלאקס הראה פרופיל בטיחות חיובי ללא תסמונת ליזיס גידולית (TLS) במהלך המחקר, שכיחות נמוכה של רעילות המטולוגית שהייתה ניתנת לניהול, ושכיחות נמוכה של רעילות שאינה המטולוגית שהייתה לרוב בדרגה 1-2.
CLL/SLL היא מחלה המטולוגית ממאירה הנגרמת על ידי גידולים של תאי B בוגרים. היא משפיעה בעיקר על אוכלוסיות מבוגרות, עם למעלה מ-100,000 אבחנות חדשות המדווחות ברחבי העולם מדי שנה. בסין, שם שיעור ההיארעות של CLL/SLL נמוך מזה של מדינות המערב, המחלה מופיעה בקצב עולה במהירות, עם גיל התחלה צעיר יותר ותוקפנות גבוהה יותר. כאפשרות הטיפול העיקרית הנוכחית של קו ראשון ב-CLL/SLL, מעכבי BTK שיפרו משמעותית את תוצאות הטיפול עבור חולים. עם זאת, מעכבי BTK עדיין מתמודדים עם מגוון בעיות כגון יכולת מוגבלת לגרום לתגובות עמוקות, סיכון גבוה להישנות בטיפול לטווח בינוני וארוך, רעילות וחוסר סבילות הקשורות לטיפול ממושך; לפיכך, קיים צורך באפשרויות טיפול בטוחות ויעילות יותר עבור חולים עם CLL/SLL.
הכנסתם של מעכבי Bcl-2 חוללה מהפכה נוספת בטיפול ב-CLL/SLL. גורם מדכא האפופטוזיס Bcl-2, שבדרך כלל מתבטא ביתר במגוון גידולים המטולוגיים, ובמיוחד CLL/SLL, הוא מנגנון מפתח שבאמצעותו תאי גידול מתחמקים מאפופטוזיס. עם זאת, גילוי מעכב Bcl-2 כמטרה טיפולית הוא מאתגר ביותר בעיקר משום שמנגנון הפעולה שלו מבוסס על אינטראקציית חלבון-חלבון (PPI). ממשק הקישור של Bcl-2 גדול יחסית, מה שמקשה על מעכבי מולקולות קטנות להפעיל השפעות חסימה. בנוסף, חלבון Bcl-2 ממוקם על המיטוכונדריה, עם מבנה קרום כפול, והוא בין המרכיבים התאיים המורכבים והמאתגרים ביותר מכיוון שהוא דורש שתרופות יחדרו תחילה לקרום התא לפני שהן יכולות לפעול עוד על קרום המיטוכונדריה. לפני כן, לא אושר מעכב Bcl-2 לטיפול ב-CLL/SLL בסין. אישור זה לליספטוקלאקס ממלא פער טיפולי ב-CLL/SLL, ומביא תקווה מחודשת לחולים רבים במדינה.
נכון לעכשיו, עדיין מתקיימים ניסויים קליניים רבים של טכנולוגיות חדשות נגד סרטן בסין המחפשות מטופלים. לייעוץ בנוגע לתרופות וטכנולוגיות חדשות, ניתן ליצור קשר עם המחלקה הבינלאומית של בית החולים האונקולוגי של אזור בייג'ינג דרום.
מספר טלפון: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
זמן פרסום: 15 ביולי 2025