RD13-02 הוא מוצר אוניברסלי של תאי CAR-T המכוון לטיפול בתאי CD7 שמקורם בתורמים בריאים, ומיועד לטיפול בלוקמיה/לימפומה לימפובלסטית חריפה של תאי T (T-ALL/LBL) שחוזרת על עצמה או עמידה לטיפול. הוא עבר שינוי גנטי כדי למנוע רצח אחים, מחלת שתל נגד מאכסן (GvHD) ודחיית מאכסן נגד שתל (HvG), תוך שיפור הפעילות האנטי-גידולית. ניתן להכין RD13-02 במנה אחת עבור מספר אנשים, ובכך להשיג יכולת "מוכנה לשימוש" עבור חולים הזקוקים לטיפול בתאי CAR-T.
ב-7 בנובמבר 2024, חברת Bioheng Therapeutics הודיעה כי תציג את הנתונים הקליניים האחרונים של שלב I של מוצר תאי ה-CAR-T האוניברסלי שלה, RD13-02, המכוון ל-CD7 לטיפול בחולי T-ALL/LBL חוזרים/עמידים (R/R), במצגת בעל פה בכנס השנתי ה-66 של האגודה האמריקאית להמטולוגיה (ASH). הכנס יתקיים בין ה-7 ל-10 בדצמבר 2024, בסן דייגו, ארה"ב.
תוצאות: נכון ל-1 באוגוסט 2024, נרשמו למחקר 18 חולים זכאים עם R/R T-ALL/LBL (13 ALL, 5 LBL), עם גיל חציוני של 33.5 שנים (טווח, 11 עד 67). חציון קווי הטיפול הקודמים היה 2 (טווח, 1 עד 5), ו-4 חולים עברו טיפול אלו-HSCT קודם לפני ההרשמה. שיעור הבלסטים החציוני ב-BM היה 71% (טווח: 6% עד 90%) בקרב 18 חולים, כאשר 9 (6 ALL, 3 LBL) הראו מעורבות חוץ-מדולרית. לא נצפה אירוע של רעילות מגבילת מינון (DLT) או נוירוטוקסיות בכל רמות המינון, כאשר רק מקרה אחד של GvHD ב-Gr1 התרחש. תסמונת שחרור ציטוקינים (CRS) הייתה ניתנת לניהול, כאשר הרוב היה קל (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). זיהומים בכל דרגה התרחשו ב-13 חולים (72%) (≥Gr3 ב-2 חולים [11%]). עקב הופעת Gr3 CRS אצל מטופל אחד בכל אחת מרמות DL2 ו-DL3, החוקרים קבעו את DL1 כמינון הרחבה תוך דגש על בטיחות ויעילות. במהלך הרחבת המינון, מטופל אחד נפטר מתסמונת ליזיס גידולית ביום 20 לאחר העירוי.
בהערכה הראשונית, 28 יום לאחר העירוי, 14 מתוך 17 חולים שניתנו להערכה השיגו CR/CRi. בעוד שעד החודש השני לאחר העירוי, שני חולים נוספים הגיעו ל-CR/CRi, עם שיעור CR/CRi של 94% (16/17). בקרב החולים עם CR/CRi, 100% השיגו סטטוס שלילי של מחלה שיורית מינימלית (MRD) לפי ניתוח ציטומטריית זרימה. חציון Cmax של תאי CAR-T בדם ההיקפי היה 1,863,601 עותקים/מיקרוב DNA גנומי (טווח, 275,044 עד 3,763,587) לפי qPCR, כאשר משך הזמן הארוך ביותר עלה על 90 ימים.
סיכום: RD13-02, מוצר CAR-T אוניברסלי "מוכן לשימוש", הראה פרופיל בטיחות בר-ניהול ויעילות משופרת בטיפול ב-R/R CD7 T-ALL/LBL. ראוי לציין כי 100% מהמטופלים עם CR/CRi הגיעו למעמד של MRD שלילי, מה שמציע למטופלים אפשרויות טיפול מהירות יותר.
כיום, ישנם ניסויים קליניים רבים נוספים ב-CAR-T בסין, והם מחפשים מטופלים. לייעוץ בנוגע לתרופות וטכנולוגיות חדשות, ניתן ליצור קשר עם המחלקה הבינלאומית של בית החולים האונקולוגי של אזור בייג'ינג דרום.
מספר טלפון: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
הפניות
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
זמן פרסום: 3 דצמבר 2024