אקבטגן אוטולוצל (eque-cel), טיפול בתאי T שמקורם לחלוטין בבני אדם המכוון לאנטיגן התבגרות של תאי B באמצעות קולטן אנטיגן כימרי (CAR), הראה פוטנציאל לטיפול במיאלומה נפוצה חוזרת או עמידה (R/RMM).
ב-30 ביוני 2023, אישר המינהל הלאומי למוצרים רפואיים של סין (NMPA) את בקשת התרופה החדשה (NDA) עבור FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), טיפול תאי T כימריים (CAR) אנטיגן התבגרות תאי B (BCMA) אנושי ראשון בעולם לטיפול ב-R/RMM שקיבלו ≥3 שורות טיפולים קודמים המכילים לפחות מעכב פרוטאזום אחד וחומר אימונומודולטורי.
ב-7 בנובמבר 2024, IASO Biotherapeutics הודיעה כי תוצאות המחקר הקליני שלב 1b/2 FUMANBA-1 של טיפול CAR-T האנושי המלא שלה נגד BCMA, Equecabtagene Autoleucel (שם מסחרי: Fucaso™), לטיפול ב-R/RMM, פורסמו בכתב העת הרפואי המוביל JAMA Oncology. המחקר העריך את היעילות והבטיחות של Equecabtagene Autoleucel בחולים עם R/RMM שקיבלו בעבר ≥3 קווי טיפול קודמים. התוצאות הראו כי Equecabtagene Autoleucel השיגה שיעור תגובה כולל גבוה והפוגה מתמשכת בחולים, עם פרופיל בטיחות חיובי.
FUMANBA-1 הוא מחקר קליני רישום פאזה 1b/2 חד-זרועי, בתווית פתוחה, שנערך ב-14 מרכזים סיניים כדי להעריך את היעילות והבטיחות של Equecabtagene Autoleucel בחולים עם R/RMM שקיבלו ≥3 קווי טיפול קודמים. בניסוי נכללו חולים עם R/RMM שקיבלו בעבר לפחות שלושה קווי טיפול, כולל מעכבי פרוטאזום ומשטרי כימותרפיה מבוססי חומרים אימונומודולטוריים, והיו בעלי התקדמות מחלה בקו הטיפול האחרון שלהם. חולים שקיבלו בעבר טיפול BCMA CAR-T היו גם הם זכאים להירשם.
תוצאותמתוך 103 חולים שקיבלו עירוי eque-cel, 55 (53.4%) היו גברים, והגיל החציוני (טווח) היה 58 (39-70) שנים. במעקב חציוני (טווח) של 13.8 (0.4-27.2) חודשים. מבחינת יעילות, בקרב 101 החולים שניתנו להערכה, שיעור התגובה הכללי (ORR) היה 96.0% (97/101), ושיעור התגובה המלאה/התגובה המלאה הסטרינדיוזית (sCR/CR) היה 74.3% (75/101). בקרב 89 החולים ללא טיפול קודם ב-CAR-T, ה-ORR היה 98.9% (88/89), ושיעור ה-sCR/CR היה 78.7% (70/89). ב-101 חולים אלו, זמן החציון עד לתגובה היה 16 ימים (טווח: 11-179), בעוד שמשך התגובה החציוני (DOR) ומשך ההישרדות ללא התקדמות המחלה החציוני (PFS) טרם הושגו. שיעור ה-PFS לאחר 12 חודשים היה 78.8% (רווח בר-סמך 95%: 68.6-86.0). בנוסף, 95% (96/101) מהחולים השיגו שליליות למחלה שיורית מינימלית (MRD), עם זמן חציוני עד שליליות ל-MRD של 15 ימים (טווח: 14-186). כל החולים עם sCR/CR השיגו שליליות ל-MRD, ומשך החציון של שליליות ל-MRD לא הושג.
מסקנות ורלוונטיותבניסוי זה, eque-cel הוביל לתגובות מוקדמות, עמוקות ועמידות בחולים שטופלו בעבר בכבדות ב-R/RMM עם פרופיל בטיחות שניתן לניהול. חולים שקיבלו טיפול קודם בתאי T CAR גם הם נהנו מ-eque-cel.
כיום, ישנם ניסויים קליניים רבים נוספים ב-CAR-T בסין, והם מחפשים מטופלים. לייעוץ בנוגע לתרופות וטכנולוגיות חדשות, ניתן ליצור קשר עם המחלקה הבינלאומית של בית החולים האונקולוגי של אזור בייג'ינג דרום.
מספר טלפון: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
הפניות
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
זמן פרסום: 13 בנובמבר 2024