ב-7 באוגוסט, המרכז להערכת תרופות (CDE) של המינהל הלאומי למוצרים רפואיים (NMPA) הודיע כי הוצעה הזרקת PA3-17 להכללה בייעוד טיפול פורץ דרך, המיועד לטיפול בחולים בוגרים עם לוקמיה/לימפומה לימפובלסטית חריפה של תאי T (r/r T-ALL/LBL) חוזרת/עמידה לטיפול.
נכון לעכשיו, עדיין מתקיימים ניסויים קליניים רבים של טכנולוגיות חדשות נגד סרטן בסין המחפשות מטופלים. לייעוץ בנוגע לתרופות וטכנולוגיות חדשות, ניתן ליצור קשר עם המחלקה הבינלאומית של בית החולים האונקולוגי של אזור בייג'ינג דרום.
מספר טלפון: 4008803716
מזהה WeChat: 17801183037
אֶלֶקטרוֹנִי:myimmnet@163.com
חולים עם לוקמיה/לימפומה של תאי T-lymphoblastic (r/r T-ALL/LBL) חוזרת/עמידה לטיפול מתבטאים קלינית בהתקדמות מהירה של המחלה, פרוגנוזה גרועה וחוסר באפשרויות טיפוליות. נכון לעכשיו, רק ניילבין אושר על ידי ה-FDA בשנת 2005 לטיפול בחולי T-ALL/LBL שלא הגיבו ללפחות שני משטרי כימותרפיה או שחוו הישנות לאחר הטיפול, עם שיעור תגובות חיוביות (ORR) של 31% ו-CR של 23%. לכן, קיים צורך דחוף לפתח שיטות יעילות אחרות. מלבד ביטויו בתאי T ו-NK נורמליים וחוסר ביטוי בתאי רקמה אחרים, CD7 מתבטא מאוד בתאי T-ALL/LBL. לכן, CD7 נחשב למטרה פוטנציאלית לפיתוח טיפול CAR-T עבור T-ALL/LBL. האתגר, עם זאת, הוא להימנע מרצח אחים הנגרם על ידי ביטוי של CD7 בתאי T. חוקרים פיתחו זריקת תאי CAR-T המבוססת על ננו-נוגדנים מסוג CD7, הנקראת זריקת PA3-17, על ידי חסימת הביטוי של מולקולת CD7 על פני תאי T באמצעות חוסם ביטוי חלבון אנטי-CD7 (PEBL).
נתוני המעקב ארוכי הטווח מניסוי קליני שלב I של הזרקת PA3-17 לטיפול בלוקמיה/לימפומה לימפובלסטית חריפה של תאי T (R/R T-ALL/LBL) חוזרת/עמידה לטיפול הוצגו בכנס האקדמי הבינלאומי הסמכותי EHA 2025.
נכון ל-19 בפברואר 2025, נרשמו 13 חולים בסך הכל (3 חולים בקבוצת מינון 1, 2, 3, 4 חולים בקבוצת RP2D), כולם קיבלו עירוי יחיד של זריקת PA3-17 והשלימו הערכת רעילות מגבילת מינון (DLTs) בת 28 יום. RP2D נקבע על 2×10⁶ CAR-T/ק"ג בהתבסס על פרמקוקינטיקה, בטיחות ויעילות מעבר למינון זה. לא התרחשו DLTs והמינון המקסימלי הנסבל (MTD) לא הושג. שכיחות תסמונת שחרור ציטוקינים (CRS) הייתה 84.6% (G3:23.1%, ללא G4), בעוד שתסמונת הנוירוטוקסיות הקשורה לתאי אפקטור חיסוניים (ICANS) הוגבלה ל-G1-2 (15.4%). נתוני היעילות הראו כי שיעור התגובה האובייקטיבי הטוב ביותר (ORR) היה 84.6% (11/13) ו-76.9% (10/13) השיגו רמיסיה מלאה/רמיסיה מלאה עם התאוששות לא מלאה של הספירה (CR/CRi). באופן בולט, 69.2% (9/13, 8 חולים CR) שמרו על תגובה לאחר 3 חודשים, כאשר 50.0% (4/8) שמרו על CR > 15 חודשים לאחר העירוי ללא השתלת תאי גזע (SCT) לאחר מכן, ולשניים מהם עדיין היו תאי CAR-T ניתנים לזיהוי לאחר 21 חודשים. ראוי לציין כי מטופל שטופל בעבר בכבדות [השתלת תאי גזע המטופויאטיים קודמת (HSCT), מחלה גושית >7 ס"מ] השיג CR עד יום 28 ו-HSCT שני לאחר 6 חודשים.
הזרקת PA3-17 הראתה נסבילות טובה, פעילות קלינית עמוקה ומתמשכת בחולי T-ALL/LBL שטופלו בעבר בכבדות בטיפול חוזר/נמרץ, כאשר 50% מחולי CR נותרו הישרדות ו/או ללא התקדמות מחלה לאחר שנה.
נכון לעכשיו, עדיין מתקיימים ניסויים קליניים רבים של טכנולוגיות חדשות נגד סרטן בסין המחפשות מטופלים. לייעוץ בנוגע לתרופות וטכנולוגיות חדשות, ניתן ליצור קשר עם המחלקה הבינלאומית של בית החולים האונקולוגי של אזור בייג'ינג דרום.
מספר טלפון: 4008803716
מזהה WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
זמן פרסום: 13 באוגוסט 2025